Italiens Gesundheitsbehörden beschliessen Rückerstattung der Kosten für Afamelanotid-Therapie bei Patienten mit Porphyrie (EPP)
Die für die Arzneimittelzulassung zuständigen Behörden in Italien haben zum ersten Mal die Anwendung und Kostenrückerstattung für ein Medikament genehmigt, das derzeit noch klinisch erforscht wird und sich weltweit im fortgeschrittenen Stadium der Prüfung durch die Gesundheitsbehörden befindet. Patienten, die an einer seltenen Form der erythropoetischen Protoporphyrie (EPP) leiden und eine Licht-Dermatose bzw. UV-Unverträglichkeit aufweisen, erhalten das photoprotektive Medikament, das unter dem generischen Namen "Afamelanotid" bekannt ist, nun auf Rezept. Die italienische Arzneimittelbehörde AIFA hat diese Entscheidung gefällt, noch bevor das Medikament von den zuständigen europäischen bzw. amerikanischen Behörden formell zugelassen worden ist.
Afamelanotid wurde vom australischen Unternehmen Clinuvel entwickelt und von den italienischen Behörden als innovatives Medikament für die Behandlung von EPP zugelassen. EPP ist eine schwere Erkrankung, für die es derzeit keine alternative Therapieform gibt. Patienten, die an EPP leiden, haben nunmehr die Möglichkeit, sich das Medikament von ihrem Arzt verschreiben zu lassen und erhalten die Kosten von der italienischen Gesundheitsbehörde Sistema Sanitario Nazionale (SSN) zur Gänze rückerstattet.
Dr. Hank Agersborg, wissenschaftlicher Leiter von Clinuvel, sagte: "AIFA hat in der Behandlung der absoluten Sonnen- und UV-Lichtunverträglichkeit, wie sie bei dieser Form der Porphyrie auftritt, eine Vorreiterrolle übernommen. Wir werden hier Zeugen eines bisher einzigartigen Schritts in der UV-Behandlung weltweit: Patienten und Ärzte haben die Behörden auf Zulassung des neuen Medikaments gedrängt. Es ist vielleicht von entscheidender Bedeutung, dass Patienten heute zunehmend Einfluss auf die Entwicklung von Medikamenten gewinnen."
"Vor fünf Jahren beschloss Clinuvel, Afamelanotid in erster Linie für ein Patientenkollektiv zu entwickeln, das besonders stark und akut von UV- und Sonnenlichtunverträglichkeit betroffen ist," meinte Dr. Philippe Wolgen, CEO von Clinuvel. "Die heutige Entscheidung ist eine äußerst willkommene Überraschung für uns und bestätigt uns darin, dass es richtig war, Afamelanotid für diese Patientengruppen zu entwickeln."
"Nachdem die komplexe Afamelanotid-Studie an italienischen EPP-Patienten erfolgreich abgeschlossen werden konnte, unterstützten wir auch die weiterführende Behandlung dieser Patienten mit einem großzügigen Therapieprogramm. Leider war es für Clinuvel als kleines Unternehmen nicht möglich, Afamelanotid unbegrenzt gratis zur Verfügung zu stellen. Durch die Zulassung der italienischen Behörden ist es nun möglich, den Studienprobanden das Medikament auch weiterhin zukommen zu lassen. Für uns als Unternehmen ist es ein wesentlicher Impuls, uns auch in Zukunft auf die Entwicklung von sogenannten 'Orphan Drugs', also Arzneimittel zur Behandlung seltener Erkrankungen, zu konzentrieren," sagte Dr. Wolgen.
Die Symptomik von EPP-Patienten äußert sich in "unerträglichen Schmerzen". Bei diesen Patienten kommt es unter Einwirkung von normalem Sonnen- bzw. UV-Licht zu Verbrennungen, Blasenbildung und Vernarbungen der Haut. Es handelt sich um eine unheilbare Erkrankung, welche die Patienten ein Leben lang erdulden müssen. Dadurch sind EPP-Patienten auch gezwungen, sich einen Großteil ihres Lebens in Innenräumen aufzuhalten. Sonnenschutzmittel helfen nicht, da sie das sichtbare Licht (blaues Spektrum) nicht abhalten. Dieses Licht ist jedoch Grund und Auslöser der toxischen Reaktionen, die bei EPP-Patienten auftreten.
Afamelanotid aktiviert die Haut zur Pigmentierung (Melaninbildung) und schafft damit eine Barriere zwischen dem einwirkenden Licht und den Hautzellen. Bisher hat sich das photoprotektive Arzneimittel als klinisch sicher erwiesen und konnte die Inzidenz (Häufigkeit) und den Schweregrad der Reaktionen bei EPP-Patienten deutlich reduzieren. Die umfassenden Ergebnisse einer europäischen Phase-III-Studie werden in Kürze erwartet. Die ersten klinischen Berichte zur Beobachtung eines italienischen Patientenkollektivs, das an dieser Studie teilnahm, werden am Freitag, den 21. Mai im Rahmen des Dermatologenkongresses "Congresso Sidemast Dermatologia" in Rimini/Italien präsentiert.
Nach italienischer Rechtsprechung (Gesetz 648/96) kann AIFA in Ausnahmefällen die Zulassung und Kostenrückerstattung von in Italien grundsätzlich nicht offiziell zugelassenen Therapien bzw. Therapien, die sich noch im klinischen Evaluierungsstadium befinden, für Patienten genehmigen, deren Erkrankung durch keine alternative Behandlungsform therapiert werden kann.
Seit Inkrafttreten des Gesetzes 648/96 im Jahr 1996 wurden lediglich 36 Medikamente unter diesem Gesetz zugelassen. Afamelanotid ist das erste noch im klinischen Forschungsstadium befindliche Arzneimittel zur symptomatischen Behandlung der Porphyrie, das unter diesem Gesetz genehmigt wurde. Obwohl die genaue Prävalenz (Verbreitung) von EPP in Italien nicht bekannt ist, schätzt man, dass in einer ersten Phase 60 Patienten von der Afamelanotid-Behandlung profitieren werden.
"Das italienische Listing laut Gesetz 648/96 bestätigt unsere globale Zulassungsstrategie. Das Unternehmen wird damit erstmals Einnahmen aus Afamleanotid beziehen. Mit diesen Einnahmen ist es uns möglich, die Entwicklung einer Therapie mit entsprechender Dosierung für EPP-Patienten im Kindes- und Jugendalter zu beschleunigen," sagte Dr. Wolgen.
Nähere Informationen erhalten Sie über:
Australien
Lachlan Hay
Head of Global Network and Communications
Clinuvel Pharmaceuticals Limited
T: +61 3 9660 4900
E: @email
Europa
Daniela Schaefer
Head of Business Operations Europe
Clinuvel Pharmaceuticals Limited
T: +41 44 253 75 00
Über Afamelanotid
Afamelanotid ist ein von Cinuvel entwickeltes First-in-line-Therapeutikum. Als α-MSH-Analogon ist Afamelanotid ein lineares Peptid, das die Haut zur Eumelanin-Produktion anregt. Eumelanin ist ein dunkles Pigment, das für seine photoprotektiven Eigenschaften bekannt ist (schützt die Haut vor Sonnenlicht und UV-Strahlung). Einige Tage nach Verabreichung von Afamelanotid kommt es zu einer stärkeren Pigmentierung der Haut, die bis zu 60 Tage anhält. Afamelanotid wird als ungefähr reiskorngroßes lösliches Implantat unter die Haut injiziiert.
Über Clinuvel Pharmaceuticals Limited
Clinuvel Pharmaceuticals Ltd ist ein führendes und innovatives australisches Unternehmen, das sich in erster Linie auf die Entwicklung von Afamelanotid - das erste patentierte Photoprotektivum dieser Arzneimittelklasse - konzentriert. Clinuvel hat jene Patienten, bei denen einen klinische Behandlung mittels Photoprotektiva erforderlich ist, in fünf Gruppen unterteilt. Clinuvel befindet sich derzeit in der Endphase seiner Phase-II- und Phase-III-Studien zur Untersuchung von Afamelanotid in Australien und Europa. Arbeitsschwerpunkt von Clinuvel ist der Nachweis der sicheren und wirksamen Anwendung von Afamelanotid. Bis zum Vorliegen der positiven klinischen Ergebnisse will Clinuvel eine erste Zulassung des Medikaments Afamelanotid als "Orphan Drug" bei der Behandlung der Porphyrie (EPP) beantragen.
Clinuvel führt derzeit Untersuchungen zu fünf klinischen Anwendungsbereichen des Medikaments Afamelanotid durch: http://www.irw-press.com/dokumente/Clinuvel_170510.pdf
Die klinischen Phase-I- und Phase-II-Studien zur Verabreichung von Afamelanotid an menschliche Probanden haben gezeigt, dass das Arzneimittel gut vertragen wird; es wurden bisher keine wesentlichen Sicherheitsrisiken beobachtet. Nach erfolgreichem Abschluss des Entwicklungsprogramms wird Clinuvel eng mit den internationalen Regulierungsbehörden zusammenarbeiten, um die Marktzulassung von Afamelanotid zu erleichtern.
Über die erythropoetische Protoporphyrie (EPP)
Als Porphyrien bezeichnet man eine Gruppe von angeborenen Störungen, bei denen ein Mangel oder Defekt von Enzymen der Hämbiosynthese vorliegt (auch als Porphyrinsynthese bezeichnet). Je nachdem, an welcher Stelle, die Überproduktion bzw. die Ansammlung von Porphyrin auftritt, sind sie im weiteren Sinne als erythropoetische Porphyrien zu klassifizieren. Die Symptome äußern sich in Form von Hautproblemen, neurologischen Komplikationen oder Magen-Darm-Problemen (gelegentlich gleichzeitiges Auftreten).
EPP ist eine seltene genetische Erkrankung, die in erster Linie bei hellhäutigen Menschen auftritt. Sie zeichnet sich durch eine schwerwiegende Phototoxizität (oder Lichtunverträglichkeit) der Haut aus und äußert sich in unerträglichen Schmerzen, Schwellungen und Narbenbildung, für gewöhnlich an den lichtexponierten Körperstellen wie Gesicht, Händen und Füßen. EPP-Patienten bezeichnen die Schmerzen, die sie empfinden, wenn ihre Haut Sonnenlicht ausgesetzt ist, als unerträglich. EPP-Patienten sind häufig gezwungen, sich in Innenräumen aufzuhalten, was ihre Lebensqualität massiv einschränkt.
Clinuvel ist ein australisches Biopharma-Unternehmen, das sich in erster Linie auf die Entwicklung seines Photoprotektivums Afamelanotid und dessen Anwendung für eine Reihe von UV-Licht-abhängiger Hauterkrankungen konzentriert. Diese Erkrankungen resultieren dadurch, dass die Haut schädlicher UV-Strahlung ausgesetzt wird. Die pharmazeutische Forschung und Entwicklung ist mit langen Vorlaufzeiten und beträchtlichen Risiken verbunden. Obwohl Clinuvel alle erdenklichen Bemühungen unternommen hat um sicherzustellen, dass alle Aussagen in diesem Dokument, die sich auf zukünftige Ereignisse oder Entwicklungen beziehen (zukunftsgerichtete Aussagen), auf vernünftigen Annahmen basieren, sollten Anleger Folgendes berücksichtigen:
•die tatsächlichen Ergebnisse können und werden sich häufig erheblich von den zukunftsgerichteten Aussagen unterscheiden;
•Clinuvel kann nicht garantieren, dass bestimmte dargelegte Ziele, Ergebnisse oder zeitliche Rahmenbedingungen hinsichtlich seines Entwicklungsprogramms für Afamelanotid erreicht werden bzw. erreicht werden können;
•Clinuvel kann nicht garantieren, dass - selbst wenn sich sein Entwicklungsprogramm für Afamelanotid als erfolgreich erweisen sollte - seine pharmazeutischen Produkte von den Behörden genehmigt werden oder solche Produkte nach deren Genehmigung auf dem Markt Erfolg haben werden.
Level 11 / 330 Collins Street
Melbourne, Victoria 3000
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T +61 3 9660 4900
F +61 3 9660 4999
www.clinuvel.com
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