Ein neues australisches Medikament bietet Patienten mit einem seltenen genetischen Defekt einen wirksamen Schutz der Haut vor der toxischen Wirkung von Licht-und UV-Strahlung. Diese Menschen waren früher gezwungen, buchstäblich im Schatten zu leben.
Die heute veröffentlichten Ergebnisse einer Phase-III-Studie zur Wirksamkeit des Medikaments SCENESSE®, die von der australischen Pharmafirma Clinuvel Pharmaceuticals mit Sitz in Melbourne durchgeführt wurde, haben ergeben, dass das Medikament die schmerzhaften phototoxischen Symptome bei Patienten mit erythropoetischer Protoporphyrie (EPP) lindern und sogar verhindern kann.
Die 12monatige europäische und australische SCENESSE®-Studie (generischer Name: Afamelanotid) ist die erste groß angelegte Studie zur Untersuchung der Wirkungsweise eines Präventivmedikaments bei EPP-Patienten. EPP ist eine Erkrankung, die aufgrund ihrer Seltenheit und ihres Schweregrades auch als "Orphan Disease" bezeichnet wird. Clinuvel musste in Zusammenarbeit mit internationalen EPP-Experten eine neue Studienmethodik entwickeln, um die photoprotektive Wirkung von SCENESSE® effizient evaluieren zu können.
Die Symptome von EPP-Patienten äußern sich in "unerträglichen Schmerzen". Bei diesen Patienten kommt es unter Einwirkung von normalem Sonnen- bzw. UV-Licht zu Verbrennungen, Blasenbildung und Vernarbungen der Haut. Es handelt sich um eine unheilbare Erkrankung, welche die Patienten ein Leben lang erdulden müssen. Dadurch sind EPP-Patienten auch gezwungen, sich zeit ihres Lebens in Innenräumen aufzuhalten oder im Freien von einem Schatten in den nächsten zu "flüchten". So vermeiden sie, dass UV-Licht an ihre Haut gelangt. Die Zahl der an EPP erkrankten Personen wird weltweit auf 10.000 geschätzt.
"Porphyrie ist eine sehr schwere Erkrankung und verursacht bei den betroffenen Patienten große Schmerzen, selbst wenn ihre Haut nur kurz dem Sonnenlicht ausgesetzt ist. Dadurch wird die Lebensqualität dauerhaft beeinträchtigt," sagte Dr. Gianfranco Biolcati, ein internationaler Porphyrie-Experte und Leiter des italienischen Porphyrie-Zentrums am dermatologischen Institut des Klinikums San Gallicano (IFO) in Rom. Hier wurde SCENESSE® im Rahmen der Studie an 22 Patienten verabreicht. "Bisher gab es für EPP-Patienten leider keine wirksame Therapie."
Eine Analyse der Ergebnisse der Clinuvel-Studie hat gezeigt, dass aufgrund der Behandlung mit SCENESSE® die durchschnittliche tägliche Schmerzintensität der EPP-Patienten im Vergleich zur Plazebogruppe gesenkt werden konnte.
Weitere Ergebnisse lassen darauf schließen, dass Patienten, die mit SCENESSE® behandelt werden, ihre Haut längere Zeit der Sonne aussetzen und somit auch mehr Zeit im Freien verbringen können. Derartiges hatte man zuvor bei keinem EPP-Patienten beobachtet. Wichtig ist auch, dass SCENESSE® von allen Patienten gut vertragen wurde und keine ernsten Sicherheitsrisiken auftauchten. Die vollständigen Studienergebnisse werden im Oktober diesen Jahres anlässlich des 19. Kongresses der European Association for Dermatology and Venereology in Göteborg/Schweden präsentiert.
"Seit Beginn der Behandlung mit SCENESSE® konnten wir bei den EPP-Patienten eine deutliche Besserung feststellen. Sie sind nun weit eher in der Lage, ein normales Leben zu führen, ohne bei Sonnenlichteinwirkung Angst vor Schmerzen haben zu müssen." sagte Dr. Biolcati. "Als Arzt ist es für mich eine große Genugtuung und Belohnung, diese Erfahrung machen zu dürfen."
"Wir konnten nun auch anhand mathematischer Berechnungen zeigen, was wir bereits aus klinischen Erfahrungsberichten wissen: SCENESSE® kann für Patienten, die aus medizinischer Sicht dringend UV- und Sonnenschutz benötigen, eine ganz große Hilfe sein," sagte Dr. Hank Agersborg, wissenschaftlicher Leiter von Clinuvel. "Und was vielleicht noch wichtiger ist: es hat sich neuerlich gezeigt, dass das Medikament auch im Falle einer Langzeittherapie ohne Sicherheitsrisiko an diese Patienten verabreicht werden kann."
Für Clinuvel-CEO Dr. Philippe Wolgen sind die Ergebnisse sowohl für die Porphyrie-Patienten als auch für das gesamte SCENESSE®-Programm des Unternehmens äußerst positiv.
"Wir sind zuversichtlich, den Regulierungsbehörden die entsprechenden Unterlagen vorlegen zu können. Board und Management des Unternehmens werden sich in den kommenden Wochen an einen Tisch setzen, um den idealen Zeitpunkt für eine Einreichung zu besprechen," sagte Dr. Wolgen.
"In den letzten viereinhalb Jahren hat dieses Team bewiesen, dass es mit großer Sorgfalt und Umsicht an komplexe Themen herangeht. Denselben konsequenten Ansatz werden wir auch im EU- und US-Zulassungsverfahren verfolgen, um so unsere Chance auf Erfolg im Sinne der EPP-Patienten und auch unserer Anleger zu optimieren," sagte Dr. Wolgen.
- Ende -
Anmerkung der Redaktion: Eine Pressemitteilung mit den vollständigen Studienergebnissen samt relevantem statistischen Zahlenmaterial finden Sie unter http://www.clinuvel.com.
Nähere Informationen erhalten Sie über:
Australien: Lachlan Hay, Head of Global Network and Communications, T: +61 3 9660 4900
Europa: Daniela Schaefer, Head of Business Operations Europe, T: +41 44 253 75 00
E-mail: @email
Über SCENESSE® (Afamelanotid)
SCENESSE® ist ein von Clinuvel entwickeltes First-in-class-Therapeutikum, das unter dem generischen Namen (oder INN) Afamelanotid bekannt ist. Als α-MSH-Analogon ist SCENESSE® ein lineares Peptid, das die Haut zur Eumelanin-Produktion anregt. Eumelanin ist ein dunkles Pigment, das für seine photoprotektiven Eigenschaften bekannt ist (schützt die Haut vor Sonnenlicht und UV-Strahlung). SCENESSE® wird als ungefähr reiskorngroßes lösliches Implantat subkutan (unter die Haut) verabreicht. SCENESSE® wurde in Italien gemäß Gesetz 648/96 zugelassen und darf daher italienischen Patienten noch vor der formellen Zulassung in Europa verschrieben werden. Das Programm wurde vom italienischen Porphyrie-Zentrum am Klinikum San Gallicano in Rom initiiert.
SCENESSE® ist eine eingetragene Handelsmarke von Clinuvel Pharmaceuticals Ltd.
Weitere Informationen erhalten Sie auf scenesse.com.
Über die erythropoetische Protoporphyrie (EPP)
Als Porphyrien bezeichnet man eine Gruppe von angeborenen Störungen, bei denen ein Mangel oder Defekt von Enzymen der Hämbiosynthese vorliegt (auch als Porphyrinsynthese bezeichnet). Je nachdem, an welcher Stelle, die Überproduktion bzw. die Ansammlung von Porphyrin auftritt, sind sie im weiteren Sinne als erythropoetische Porphyrien zu klassifizieren. Die Symptome äußern sich in Form von Hautproblemen, neurologischen Komplikationen oder Magen-Darm-Problemen (gelegentlich gleichzeitiges Auftreten).
EPP ist eine seltene genetische Erkrankung, die in erster Linie bei hellhäutigen Menschen auftritt. Sie zeichnet sich durch eine schwerwiegende Phototoxizität (oder Lichtunverträglichkeit) der Haut aus und äußert sich in unerträglichen Schmerzen, Schwellungen und Narbenbildung, für gewöhnlich an Händen und Füßen. EPP-Patienten bezeichnen die Schmerzen, die sie empfinden, wenn ihre Haut dem Sonnenlicht ausgesetzt ist, als unerträglich. EPP-Patienten sind häufig gezwungen, sich in Innenräumen aufzuhalten, was ihre Lebensqualität massiv einschränkt.
Über Clinuvel Pharmaceuticals Limited
Clinuvel Pharmaceuticals Ltd ist ein führendes und innovatives australisches Unternehmen, das sich in erster Linie auf die Entwicklung von SCENESSE® (Afamelanotid) - das erste patentierte Photoprotektivum dieser Arzneimittelklasse - konzentriert. Clinuvel hat jene Patienten, bei denen einen klinische Behandlung mittels Photoprotektiva erforderlich ist, in fünf Gruppen unterteilt. Clinuvel befindet sich derzeit in der Endphase seiner Phase-II- und Phase-III-Studien zur Untersuchung von SCENESSE® in Australien, Europa und den Vereinigten Staaten. Arbeitsschwerpunkt von Clinuvel ist der Nachweis der sicheren und wirksamen Anwendung von SCENESSE®. Bis zum Vorliegen der positiven klinischen Ergebnisse will Clinuvel eine erste Zulassung des Medikaments SCENESSE® als "Orphan Drug" in der Behandlung der Porphyrie (EPP) beantragen.
Clinuvel führt derzeit Untersuchungen zu fünf klinischen Anwendungsbereichen des Medikaments SCENESSE® durch:
http://www.irw-press.com/dokumente/Clinuvel_170510.pdf
*Programm auf Februar 2010 verschoben.
Die klinischen Phase-I- und Phase-II-Studien zur Verabreichung von SCENESSE® an menschliche Probanden haben gezeigt, dass das Arzneimittel gut vertragen wird; es wurden bisher keine wesentlichen Sicherheitsrisiken beobachtet. Nach erfolgreichem Abschluss des Entwicklungsprogramms wird Clinuvel eng mit den internationalen Regulierungsbehörden zusammenarbeiten, um so die Marktzulassung von SCENESSE® zu beschleunigen. Nähere Informationen erhalten Sie auf clinuvel.com.
Clinuvel ist ein australisches Biopharma-Unternehmen, das sich in erster Linie auf die Entwicklung seines Photoprotektivums SCENESSE und dessen Anwendung für eine Reihe von UV-Licht-abhängiger Hauterkrankungen konzentriert. Diese Erkrankungen resultieren dadurch, dass die Haut schädlicher UV-Strahlung ausgesetzt wird. Die pharmazeutische Forschung und Entwicklung ist mit langen Vorlaufzeiten und beträchtlichen Risiken verbunden. Obwohl Clinuvel alle erdenklichen Bemühungen unternommen hat um sicherzustellen, dass alle Aussagen in diesem Dokument, die sich auf zukünftige Ereignisse oder Entwicklungen beziehen (zukunftsgerichtete Aussagen), auf vernünftigen Annahmen basieren, sollten Anleger Folgendes berücksichtigen:
•die tatsächlichen Ergebnisse können und werden sich auch des öfteren erheblich von den zukunftsgerichteten Aussagen unterscheiden;
•Clinuvel kann nicht garantieren, dass bestimmte dargelegte Ziele, Ergebnisse oder zeitliche Rahmenbedingungen hinsichtlich seines Entwicklungsprogramms für SCENESSE erreicht werden bzw. erreicht werden können;
•Clinuvel kann nicht garantieren, dass - selbst wenn sich sein Entwicklungsprogramm für SCENESSE als erfolgreich erweisen sollte - seine pharmazeutischen Produkte von den Behörden genehmigt werden oder solche Produkte nach deren Genehmigung auf dem Markt Erfolg haben werden.
Level 11 / 330 Collins Street T +61 3 9660 4900www.clinuvel.com
Melbourne, Victoria 3000 F +61 3 9660 4999
Australien
Für die Richtigkeit der Übersetzung wird keine Haftung übernommen! Bitte englische Originalmeldung beachten!
Die englische Originalmeldung finden Sie unter:
http://www.irw-press.at/press_html.aspx?messageID=17520
Mitteilung übermittelt durch IRW-Press.com. Für den Inhalt ist der Aussender
verantwortlich.
Kostenloser Abdruck mit Quellenangabe erlaubt.
